In particolare, con il progetto Orphan-2 concluso nel 2012 e finanziato dalla Regione Toscana, Tls ha portato a compimento una serie di azioni di coordinamento e co-finaziamento di attività di sviluppo nell’ambito della terapia enzimatica sostitutiva che hanno permesso di raggiungere interessanti risultati nello sviluppo di possibili terapie per tre patologie identificate: deficienza dell’enzima LCAT (Progetto LCAT); deficienza di plasminogeno (Progetto Plasminogeno) e aciduria metilmalonica con omocistinuria tipo cblC (Progetto MMACHC).

 

“In un settore come quello delle malattie rare, dove si investe relativamente poco su attività di ricerca e sviluppo – sottolinea Cristina Tinti, coordinatrice dei progetti Orphan e incubation manager Fondazione Tls – per arrivare a una possibile terapia è fondamentale intervenire in forma coordinata, mettendo a sistema il finanziamento pubblico con il know how dei centri di ricerca e cura di eccellenza e l’expertise di sviluppo della piccola e media impresa biotech. Per Orphan-2, Fondazione Tls è riuscita a fare rete, creando network su tre progetti cofinanziati dalla Regione Toscana, oltre a mettere a disposizione le proprie competenze scientifiche e le piattaforme tecnologiche presenti all’interno del bio-incubatore, a supporto delle attività di ricerca applicata. I risultati sono quelli attesi: azioni concrete verso lo sviluppo di nuovi prodotti fra cui, dove possibile, la realizzazione di un dossier pre-clinico in grado di supportare il processo decisionale di un potenziale partner interessato allo sviluppo del farmaco”.

I risultati. Per i tre progetti finanziati sono state portate avanti attività di valutazione strategica e implementazione di attività di ricerca su metodologie di produzione, purificazione e caratterizzazione di proteine a scopo terapeutico. “Se il progetto Orphan-1 ci aveva permesso di identificare ed entrare in contatto con molti dei gruppi di ricerca toscani attivi nel campo delle malattie rare – sottolinea Cristina Tinti – con Orphan-2 siamo riusciti a coinvolgere le imprese che svolgono attività complementari e sinergiche sia tra le nostre incubate che tra imprese che operano sul territorio toscano e non solo, come nel caso di Kedrion per il progetto Plasminogeno.

 

Terminato lo studio di revisione del processo produttivo della proteina, Tls ha messo a disposizione di Kedrion spazi ristrutturati per la realizzazione di un impianto pilota che può operare secondo linee guida GMP, ottimizzando così le tempistiche e i costi di produzione per piccoli lotti”. Un impianto molto versatile, che permetterà in futuro di produrre efficacemente altre proteine plasmatiche a scopo terapeutico nell’ambito di differenti patologie orfane. Nei prossimi mesi Kedrion realizzerà in questo impianto la prima produzione di un lotto di plasminogeno per uso terapeutico.