Fondazione Toscana Life Sciences segna un nuovo passo avanti a sostegno dello sviluppo di nuovi prodotti terapeutici nel campo delle malattie rare, a cui \u00e8 dedicata la Giornata mondiale di informazione e sensibilizzazione che quest\u2019anno ricorre domani, gioved\u00ec 28 febbraio. In particolare, con il progetto Orphan-2 concluso nel 2012 e finanziato dalla Regione Toscana, Tls ha portato a compimento una serie di azioni di coordinamento e co-finaziamento di attivit\u00e0 di sviluppo nell\u2019ambito della terapia enzimatica sostitutiva che hanno permesso di raggiungere interessanti risultati nello sviluppo di possibili terapie per tre patologie identificate: deficienza dell’enzima LCAT (Progetto LCAT); deficienza di plasminogeno (Progetto Plasminogeno) e aciduria metilmalonica con omocistinuria tipo cblC (Progetto MMACHC).<\/p>\n
\u00a0<\/span><\/p>\n \u201cIn un settore come quello delle malattie rare, dove si investe relativamente poco su attivit\u00e0 di ricerca e sviluppo – sottolinea Cristina Tinti<\/strong>, coordinatrice dei progetti Orphan e incubation manager Fondazione Tls – per arrivare a una possibile terapia \u00e8 fondamentale intervenire in forma coordinata, mettendo a sistema il finanziamento pubblico con il know how dei centri di ricerca e cura di eccellenza e l\u2019expertise di sviluppo della piccola e media impresa biotech. Per Orphan-2, Fondazione Tls \u00e8 riuscita a fare rete, creando network su tre progetti cofinanziati dalla Regione Toscana, oltre a mettere a disposizione le proprie competenze scientifiche e le piattaforme tecnologiche presenti all\u2019interno del bio-incubatore, a supporto delle attivit\u00e0 di ricerca applicata. I risultati sono quelli attesi: azioni concrete verso lo sviluppo di nuovi prodotti fra cui, dove possibile, la realizzazione di un dossier pre-clinico in grado di supportare il processo decisionale di un potenziale partner interessato allo sviluppo del farmaco\u201d.<\/p>\n \u00a0<\/p>\n I risultati.<\/strong> Per i tre progetti finanziati sono state portate avanti attivit\u00e0 di valutazione strategica e implementazione di attivit\u00e0 di ricerca su metodologie di produzione, purificazione e caratterizzazione di proteine a scopo terapeutico. \u201cSe il progetto Orphan-1 ci aveva permesso di identificare ed entrare in contatto con molti dei gruppi di ricerca toscani attivi nel campo delle malattie rare – sottolinea Cristina Tinti – con Orphan-2 siamo riusciti a coinvolgere le imprese che svolgono attivit\u00e0 complementari e sinergiche sia tra le nostre incubate che tra imprese che operano sul territorio toscano e non solo, come nel caso di Kedrion per il progetto Plasminogeno. Terminato lo studio di revisione del processo produttivo della proteina, Tls ha messo a disposizione di Kedrion spazi ristrutturati per la realizzazione di un impianto pilota che pu\u00f2 operare secondo linee guida GMP, ottimizzando cos\u00ec le tempistiche e i costi di produzione per piccoli lotti\u201d. Un impianto molto versatile, che permetter\u00e0 in futuro di produrre efficacemente altre proteine plasmatiche a scopo terapeutico nell\u2019ambito di differenti patologie orfane. Nei prossimi mesi Kedrion realizzer\u00e0 in questo impianto la prima produzione di un lotto di plasminogeno per uso terapeutico.<\/p>\n \u00a0<\/p>\n Comunicato stampa del 27 febbraio 2013<\/em><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":" Malattie rare: l\u2019impegno della Fondazione Tls\u00a0per sostenere lo sviluppo di nuovi farmaci<\/p>\n","protected":false},"author":6,"featured_media":0,"comment_status":"closed","ping_status":"open","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"footnotes":""},"categories":[10],"tags":[],"acf":[],"yoast_head":"\n