{"id":21368,"date":"2024-03-21T11:04:45","date_gmt":"2024-03-21T10:04:45","guid":{"rendered":"https:\/\/www.toscanalifesciences.org\/?p=21368"},"modified":"2024-03-21T11:38:00","modified_gmt":"2024-03-21T10:38:00","slug":"malattie-rare-kedrion-e-tls-pubblicano-uno-studio-per-lo-sviluppo-di-nuove-terapie-prodotte-da-frazioni-di-scarto-del-plasma-umano","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.toscanalifesciences.org\/it\/comunicati-stampa\/malattie-rare-kedrion-e-tls-pubblicano-uno-studio-per-lo-sviluppo-di-nuove-terapie-prodotte-da-frazioni-di-scarto-del-plasma-umano\/","title":{"rendered":"Malattie rare: Kedrion e TLS pubblicano uno studio per lo sviluppo di nuove terapie prodotte da frazioni di scarto del plasma umano"},"content":{"rendered":"

\u00c8 stata pubblicata sulla rivista scientifica \u201cCommunications Biology<\/a>\u201d del prestigioso gruppo editoriale Nature una ricerca <\/em>\u2013<\/strong>\u00ad curata da Kedrion in collaborazione con <\/em>l\u2019<\/em>IRCCS-Ospedale San Raffaele di Milano, la Fondazione Toscana Life Sciences (TLS) ed altre Universit\u00e0 toscane e lombarde <\/em>\u2013<\/strong>\u00ad che illustra come un approccio innovativo all\u2019ottimizzazione dell\u2019utilizzo del plasma possa portare a nuove potenziali terapie per patologie rare ed orfane. <\/em><\/p>\n

Castelvecchio Pascoli (Lucca), 21 marzo 2024 \u2013 <\/strong>Ottimizzare l\u2019utilizzo del plasma: una risorsa biologica preziosa, dato che la sua disponibilit\u00e0 si basa esclusivamente sulla generosit\u00e0 dei donatori, con un valore strategico per l\u2019Europa intera e ricca di proteine dal potenziale terapeutico ancora in gran parte inesplorato. \u00c8 con questo obiettivo che Kedrion, azienda specializzata nello sviluppo e nella produzione di terapie plasmaderivate per la cura di malattie rare ed ultra-rare, insieme alla Fondazione Toscana Life Sciences sta lavorando all\u2019analisi sistematica di tutte le proteine presenti nelle frazioni di plasma scartate durante il processo di lavorazione industriale del plasma.<\/p>\n

Tale processo prevede, infatti, una prima fase detta \u201cfrazionamento\u201d che consiste nel separare le varie proteine che saranno poi alla base dei farmaci plasmaderivati e che ha come esito le cosiddette \u201cpaste intermedie\u201d. Di fatto, una parte consistente di questi intermedi non viene utilizzata, se non in rari casi.<\/p>\n

Da qui l\u2019idea di Kedrion di avviare, a partire dal 2020, l\u2019analisi sistematica di tutti gli intermedi di scarto prodotti nel proprio stabilimento di Bolognana, in provincia di Lucca, allo scopo di valorizzarne a pieno le potenzialit\u00e0 dal punto di vista dello sviluppo di nuove terapie per la cura di malattie rare ed ultra-rare.<\/p>\n

IL PROGETTO ALLA BASE DELLA RICERCA <\/strong><\/p>\n

Il lavoro di ricerca sulle frazioni di scarto, recentemente pubblicato su Communication Biology, <\/em>costituisce il proof-of-concept di un progetto di pi\u00f9 ampio respiro della durata di tre anni chiamato NATURAL (Nuove terApie per malaTtie rare da intermedi inUtilizzati del FRAzionamento del pLasma) e finanziato dal MIMIT e dalla Regione Toscana. Con questo studio, l\u2019azienda mira ad esplorare il proteoma degli intermedi di scarto prodotti in quattro dei propri stabilimenti industriali situati in Italia, Ungheria, Stati Uniti e Regno Unito.<\/p>\n

Fine ultimo \u00e8 quello di identificare le proteine pi\u00f9 interessanti per lo sviluppo di nuove terapie a base proteica per patologie rare ed orfane fino al completamento della fase di industrializzazione preclinica. Seguir\u00e0, quindi, lo sviluppo clinico e l\u2019iter registrativo.<\/p>\n

L\u2019attivit\u00e0, coordinata da Kedrion, oltre ad avvalersi della consolidata esperienza di TLS nel campo della proteomica, vede il coinvolgimento, per specifiche applicazioni ed indicazioni, di centri di eccellenza scientifica sia a livello nazionale che internazionale.<\/p>\n

\u201cQuesto lavoro all\u2019insegna dell\u2019innovazione scientifica e industriale – afferma Andrea Caricasole, Chief Research and Innovation Officer di Kedrion<\/strong> – testimonia la costante attenzione di Kedrion nei confronti dei donatori e dei pazienti. Si tratta, infatti, di un\u2019attivit\u00e0 che ha molteplici valenze: etica per l\u2019ottimizzazione della risorsa plasma; medica per lo sviluppo di nuove terapie per chi al momento non riceve adeguate risposte terapeutiche; e infine ambientale, tramite il potenziale reinserimento di un rifiuto industriale nel ciclo produttivo dell\u2019azienda\u201d.<\/p>\n

\u201cSono convinto – aggiunge – che nella ricerca il network sia fondamentale per creare quell\u2019ecosistema di competenze e tecnologie necessarie allo sviluppo di progetti complessi e innovativi. Per questo, sono molto orgoglioso del lavoro pubblicato che \u00e8 un esempio virtuoso della collaborazione tra industria e centri di eccellenza locali – nel nostro caso, in particolare toscani – e nazionali\u201d.<\/p>\n

LO STUDIO <\/strong><\/p>\n

L’attivit\u00e0 di ricerca portata avanti dalla Fondazione Toscana Life Sciences, in collaborazione con Kedrion e l\u2019IRCCS-Ospedale San Raffaele di Milano, si \u00e8 concentrata sulla caratterizzazione del patrimonio proteico delle frazioni plasmatiche di scarto, che sono di fondamentale importanza per impiego e valorizzazione. L’attivit\u00e0 scientifica, che ha unito le tecniche di spettrometria di massa al data mining, ha permesso l\u2019identificazione di tutte le proteine plasmatiche (proteoma) presenti nelle frazioni di scarto, attraverso l\u2019applicazione e l’uso di tecniche avanzate di \u201cshotgun proteomics\u201d. Una volta identificate le centinaia di proteine contenute all’interno del plasma di scarto \u00e8 stata eseguita un\u2019analisi bioinformatica approfondita e trasversale che ha permesso una \u201cprioritizzazione\u201d delle proteine, al fine di selezionare quella caratterizzata dal miglior potenziale terapeutico.<\/p>\n

“Lo studio \u00e8 il risultato di una collaborazione storica con Kedrion, con cui la Fondazione TLS condivide obiettivi di ricerca e sviluppo, mettendo a disposizione competenze tecnologiche in spettrometria di massa maturate all\u2019interno della fondazione nel corso degli anni grazie alla presenza di un team multidisciplinare che, combinando la spettrometria di massa con l\u2019elaborazione bioinformatica dei dati, si occupa dell\u2019analisi trasversale di una grande variet\u00e0 di campioni per investigarne il profilo proteico e metabolico\u201d, spiega Laura Salvini, Head of Technology Facilities e responsabile della Mass Spectrometry Unit di TLS. <\/strong><\/p>\n

“L’impegno di TLS nei confronti delle malattie rare \u00e8 una delle missioni della nostra Fondazione, che negli anni ha portato avanti una serie di azioni di coordinamento, creando e rafforzando un network sostenuto anche dalla Regione Toscana – commenta Cristina Tinti, Incubation Manager di Fondazione TLS.<\/strong> \u201cUna rete che ha dimostrato tutta la sua efficacia anche attraverso questo importante progetto di Kedrion, con cui TLS ha una proficua collaborazione su vari fronti. Questi progetti dimostrano come mettendo a sistema il know how e le piattaforme tecnologiche dei centri di ricerca con l\u2019expertise di sviluppo dell’impresa si possano conseguire importanti risultati”.<\/p>\n

Una delle proteine identificate con questo approccio, le cui mutazioni causano una patologia ultra-rara con una importante componente neurodegenerativa, \u00e8 stata utilizzata con successo dall\u2019unit\u00e0 di Biochimica del Proteoma, coordinata da Massimo Alessio<\/strong> dell\u2019IRCCS-Ospedale San Raffaele<\/strong> per la terapia di sostituzione enzimatica nel modello preclinico di questa malattia, dimostrando la validit\u00e0 di questo approccio per lo sviluppo di terapie per malattie genetiche rare.<\/p>\n

Clicca qui<\/a> per scaricare il comunicato stampa.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

Lo studio illustra un approccio innovativo all\u2019ottimizzazione dell\u2019utilizzo del plasma per nuove potenziali terapie.<\/p>\n","protected":false},"author":13,"featured_media":21369,"comment_status":"open","ping_status":"open","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"footnotes":""},"categories":[10],"tags":[1013,1216,34,1176],"acf":[],"yoast_head":"\nMalattie rare: Kedrion e TLS pubblicano uno studio per lo sviluppo di nuove terapie prodotte da frazioni di scarto del plasma umano - Toscana Life Sciences<\/title>\n<meta name=\"robots\" content=\"index, follow, max-snippet:-1, max-image-preview:large, max-video-preview:-1\" \/>\n<link rel=\"canonical\" href=\"https:\/\/www.toscanalifesciences.org\/it\/comunicati-stampa\/malattie-rare-kedrion-e-tls-pubblicano-uno-studio-per-lo-sviluppo-di-nuove-terapie-prodotte-da-frazioni-di-scarto-del-plasma-umano\/\" \/>\n<meta property=\"og:locale\" content=\"it_IT\" \/>\n<meta property=\"og:type\" 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