MALATTIE ORFANE

La Fondazione TLS ha identificato esplicitamente tra i propri obiettivi istituzionali quello di agire nel campo delle malattie orfane cercando, in particolare, di fungere da elemento di collegamento tra la ricerca di base e l’applicazione industriale in campo biomedico e farmaceutico. Più esplicitamente, TLS sta cercando di mettere in atto degli interventi che non riguardino la ricerca di base, quanto la sua prima fase di approfondimento, con l’obiettivo di rendere sviluppabili industrialmente i risultati scientifici conseguiti.

Questi interventi, in fase di implementazione anche grazie alla collaborazione con altri enti e istituzioni regionali, nazionali e internazionali, sono raggruppati sotto il tema generale “Orphan” e comprendono:

  • azioni di network nel campo delle malattie orfane;
  • raccolta e diffusione di informazioni e conoscenze in questo settore;
  • formazione di personale esperto nel settore;
  • progetti di intervento specifici, denominati Orphan-1, Orphan-2, etc.

Ad oggi TLS si è mossa in questo campo con tre iniziative:

  • aggregazione di gruppi di ricerca attivi nel campo;
  • progetto Orphan-1, co-finanziamento di ricerche già in corso presso laboratori pubblici toscani;
  • progetto Orphan-2, gestione e coordinamento di attività di sviluppo nel settore della terapia proteica (enzimatica) sostitutiva.

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Pubblicazioni scientifiche

Il sempre maggiore impegno di TLS anche sul fronte della ricerca propria, ha visto negli ultimi anni una notevole crescita del contributo scientifico dei ricercatori e delle ricercatrici della Fondazione.