Fondazione Toscana Life Sciences segna un nuovo passo avanti a sostegno dello sviluppo di nuovi prodotti terapeutici nel campo delle malattie rare, a cui è dedicata la Giornata mondiale di informazione e sensibilizzazione che quest’anno ricorre domani, giovedì 28 febbraio. In particolare, con il progetto Orphan-2 concluso nel 2012 e finanziato dalla Regione Toscana, Tls ha portato a compimento una serie di azioni di coordinamento e co-finaziamento di attività di sviluppo nell’ambito della terapia enzimatica sostitutiva che hanno permesso di raggiungere interessanti risultati nello sviluppo di possibili terapie per tre patologie identificate: deficienza dell’enzima LCAT (Progetto LCAT); deficienza di plasminogeno (Progetto Plasminogeno) e aciduria metilmalonica con omocistinuria tipo cblC (Progetto MMACHC).

“In un settore come quello delle malattie rare, dove si investe relativamente poco su attività di ricerca e sviluppo – sottolinea Cristina Tinti, coordinatrice dei progetti Orphan e incubation manager Fondazione Tls – per arrivare a una possibile terapia è fondamentale intervenire in forma coordinata, mettendo a sistema il finanziamento pubblico con il know how dei centri di ricerca e cura di eccellenza e l’expertise di sviluppo della piccola e media impresa biotech. Per Orphan-2, Fondazione Tls è riuscita a fare rete, creando network su tre progetti cofinanziati dalla Regione Toscana, oltre a mettere a disposizione le proprie competenze scientifiche e le piattaforme tecnologiche presenti all’interno del bio-incubatore, a supporto delle attività di ricerca applicata. I risultati sono quelli attesi: azioni concrete verso lo sviluppo di nuovi prodotti fra cui, dove possibile, la realizzazione di un dossier pre-clinico in grado di supportare il processo decisionale di un potenziale partner interessato allo sviluppo del farmaco”.

I risultati. Per i tre progetti finanziati sono state portate avanti attività di valutazione strategica e implementazione di attività di ricerca su metodologie di produzione, purificazione e caratterizzazione di proteine a scopo terapeutico. “Se il progetto Orphan-1 ci aveva permesso di identificare ed entrare in contatto con molti dei gruppi di ricerca toscani attivi nel campo delle malattie rare – sottolinea Cristina Tinti – con Orphan-2 siamo riusciti a coinvolgere le imprese che svolgono attività complementari e sinergiche sia tra le nostre incubate che tra imprese che operano sul territorio toscano e non solo, come nel caso di Kedrion per il progetto Plasminogeno. Terminato lo studio di revisione del processo produttivo della proteina, Tls ha messo a disposizione di Kedrion spazi ristrutturati per la realizzazione di un impianto pilota che può operare secondo linee guida GMP, ottimizzando così le tempistiche e i costi di produzione per piccoli lotti”. Un impianto molto versatile, che permetterà in futuro di produrre efficacemente altre proteine plasmatiche a scopo terapeutico nell’ambito di differenti patologie orfane. Nei prossimi mesi Kedrion realizzerà in questo impianto la prima produzione di un lotto di plasminogeno per uso terapeutico.

Comunicato stampa del 27 febbraio 2013